färskfryst plasma och kryoprecipitatedit

färskfryst plasma och kryoprecipitat är grundpelaren för behandling av Faktor XIII-brist, men bär risk relaterad till transfusion.

faktor XIII concentratesEdit

två kommersiellt producerade faktor XIII-koncentrat finns för närvarande i Europa, ett tillverkat av Bio Products Laboratory (BPL) och endast tillgängligt i Storbritannien. Den andra, Fibrogammin-P, produceras av Beringwerke i Tyskland. I USA. Fxiii-koncentrat är endast tillgängligt under Federal Drug Administration ’ s Investigational New Drug (IND) Program eller genom klinisk prövning.

rekombinant faktor XIIIEdit

rekombinant faktor XIII (rFXIII) är det enda läkemedelsalternativet till att ta emot blodtransfusioner, den traditionella behandlingen för Faktor XIII-brist. Novo Nordisks rfxiii, catridecacog, godkändes av US Food and Drug Administration 2014. Även om det är ett rekombinant protein, är rFXIII-subenhet a identisk i struktur och funktion till A-subenheten av Faktor XIII som naturligt produceras i kroppen av friska individer. Dessa patienter behöver exogen subenhet a av Faktor XIII eftersom de har en mutation som förhindrar produktion av A-subenheten. Men eftersom B-subenheten är belägen på en separat kromosom, producerar faktor XIII bristfälliga patienter faktiskt b-subenheten normalt. När dessa två subenheter interagerar i plasma aktiveras enzymet och kan verka inom koagulationskaskaden. rFXIII verkar genom att hämma fibrinolysfaktorer som enzymatiskt klyver fibrinmatrisen, vilket leder till den ultimata bildningen av blodproppar.

rFXIII är syntetiskt bio-konstruerad genom ett jästuttryckssystem och administreras intravenöst. I kliniska prövningar administrerades läkemedlet en gång var fjärde vecka eller administrerades på begäran för att behandla blödningsepisoder. Införandet av rFXIII som behandling för Faktor XIII-brist eliminerar risken för patogen infektion som finns i plasmabaserade behandlingar. rFXIII-behandling skulle inte heller vara beroende av bloddonationer, vilket ökar tillgängligheten och produktkvaliteten. En av de största rädslorna för att utveckla rFXIII var att kroppen skulle montera ett immunsvar mot proteinet; emellertid har flera säkerhets-och farmakokinetikstudier rapporterat inget immunogent svar på rFXIII eller associerade jästprodukter.

Lämna ett svar

Din e-postadress kommer inte publiceras.