plasma proaspătă congelată și crioprecipitatedit

plasma proaspătă congelată și crioprecipitatul sunt pilonul principal al terapiei pentru deficitul de Factor XIII, dar prezintă riscuri legate de transfuzie.

Concentratele factorului XIII

două concentrate de factor XIII produse comercial sunt disponibile în prezent în Europa, unul fabricat de Bio Products Laboratory (BPL) și disponibil numai în Regatul Unit. Celălalt, Fibrogammin-P, este produs de Beringwerke din Germania. În SUA. Concentratul FXIII este disponibil numai în cadrul Programului de investigare a medicamentelor noi (Ind) al Administrației Federale a medicamentelor sau prin studii clinice.

factorul Xiiiedit Recombinant

factorul XIII Recombinant (rFXIII) este singura alternativă medicamentoasă la primirea transfuziilor de sânge, tratamentul tradițional pentru deficitul de factor XIII. Rfxiii de la Novo Nordisk, catridecacog, a fost aprobat de Administrația SUA pentru alimente și medicamente în 2014. Deși este o proteină recombinantă, subunitatea rFXIII A este identică ca structură și funcție cu subunitatea a a factorului XIII produsă în mod natural în organism de indivizi sănătoși. Acești pacienți au nevoie de subunitatea exogenă a factorului XIII, deoarece au o mutație care împiedică producerea subunității A. Cu toate acestea, deoarece subunitatea B este localizată pe un cromozom separat, pacienții cu deficit de factor XIII produc de fapt subunitatea B în mod normal. Când aceste două subunități interacționează în plasmă, enzima este activată și poate acționa în cascada de coagulare. rfxiii acționează prin inhibarea factorilor de fibrinoliză care scindează enzimatic matricea fibrinei, ducând la formarea finală a cheagurilor.

rFXIII este sintetic bio-proiectat printr-un sistem de expresie a drojdiei și administrat intravenos. În studiile clinice, medicamentul a fost administrat o dată la patru săptămâni sau administrat la cerere pentru a trata episoadele de sângerare. Introducerea rFXIII ca tratament pentru deficiența factorului XIII elimină riscul de infecție patogenă prezentă în tratamentele pe bază de plasmă. tratamentul cu rFXIII nu ar depinde, de asemenea, de donările de sânge, crescând astfel disponibilitatea și calitatea produselor. Una dintre cele mai mari temeri în dezvoltarea rFXIII a fost că organismul va monta un răspuns imun la proteină; cu toate acestea, mai multe studii de siguranță și farmacocinetică nu au raportat niciun răspuns imunogen la rFXIII sau la produsele de drojdie asociate.

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată.