świeże mrożone osocze i krioprecypitatedytuj

świeże mrożone osocze i krioprecypitat są podstawą leczenia niedoboru czynnika XIII, ale niosą ze sobą ryzyko związane z transfuzją.

koncentraty czynnika XIIIEDYTUJ

dwa produkowane komercyjnie koncentraty czynnika XIII są obecnie dostępne w Europie, jeden produkowany przez Bio Products Laboratory (BPL) i dostępny tylko w Zjednoczonym Królestwie. Drugi, Fibrogammin-P, jest produkowany przez Beringwerke z Niemiec. W USA Koncentrat FXIII jest dostępny tylko w ramach programu badanego nowego leku (Ind) Federalnej Agencji Leków lub w ramach badania klinicznego.

rekombinowany czynnik XIII

rekombinowany czynnik XIII (rFXIII) jest jedyną alternatywą dla otrzymywania transfuzji krwi, tradycyjnego leczenia niedoboru czynnika XIII. RFXIII preparatu Novo Nordisk, catridecacog, został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. żywności i Leków w 2014 r. Chociaż jest to białko rekombinowane, podjednostka a rFXIII jest identyczna pod względem struktury i funkcji z podjednostką a czynnika XIII naturalnie wytwarzanego w organizmie przez osoby zdrowe. Pacjenci ci potrzebują egzogennej podjednostki a czynnika XIII, ponieważ mają mutację uniemożliwiającą wytwarzanie podjednostki A. Jednakże, ponieważ podjednostka B znajduje się na oddzielnym chromosomie, pacjenci z niedoborem czynnika XIII w rzeczywistości normalnie wytwarzają podjednostkę B. Kiedy te dwie podjednostki oddziałują w osoczu, enzym jest aktywowany i może działać w kaskadzie krzepnięcia. rFXIII działa poprzez hamowanie czynników fibrynolizy, które enzymatycznie rozszczepiają matrycę fibrynową, prowadząc do ostatecznego powstawania skrzepów.

rFXIII jest syntetycznie biologicznie modyfikowany przez system ekspresji drożdży i podawany dożylnie. W badaniach klinicznych lek podawano raz na cztery tygodnie lub podawano na żądanie w celu leczenia epizodów krwawienia. Wprowadzenie rFXIII jako leczenia niedoboru czynnika XIII eliminuje ryzyko zakażenia patogennego obecnego w leczeniu plazmowym. leczenie rFXIII nie byłoby również zależne od oddawania krwi, co w konsekwencji zwiększyłoby dostępność i jakość produktu. Jednym z największych obaw w rozwoju rFXIII było to, że organizm będzie montować odpowiedź immunologiczną na białko; jednak kilka badań bezpieczeństwa i farmakokinetyki donosiły Brak odpowiedzi immunogennej na rFXIII lub związane z nimi produkty drożdżowe.

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.