新鮮な凍結血漿とcryoprecipitateEdit

新鮮な凍結血漿とcryoprecipitateは、第XIII因子欠乏症の治療の柱ですが、輸血に関連するリスクがあります。

第XIII因子濃縮物edit

二つの商業的に生産された第XIII因子濃縮物は、バイオプロダクツ研究所(BPL)によって製造され、英国でのみ入手可能で、ヨーロッ もう1つのFibrogammin-Pは、ドイツのBeringwerkeによって生産されています。 米国では FXIII濃縮物は、連邦医薬品局の治験新薬(IND)プログラムの下で、または臨床試験を通じてのみ利用可能です。組換え第XIII因子(rFXIII)は、第XIII因子欠乏症の伝統的な治療法である輸血を受けるための唯一の薬物代替品です。

組換え第Xiii因子(rFXIII)は、輸血を受 Novo NordiskのrFXIII、catridecacogは、2014年に米国食品医薬品局によって承認されました。 それが組換え蛋白質であるが、rFXIIIのサブユニットAは健康な個人によってボディで自然に作り出される第XIII因子のサブユニットと構造および機 これらの患者は、aサブユニットの産生を妨げる突然変異を有するので、第XIII因子の外因性サブユニットAを必要とする。 しかし、Bサブユニットは別の染色体上に位置するため、第XIII因子欠損患者は実際にはBサブユニットを正常に産生する。 これら二つのサブユニットが血漿中で相互作用すると、酵素は活性化され、凝固カスケード内で作用することができる。 rFXIIIは酵素的に凝塊の最終的な形成をもたらすフィブリンマトリックスを裂く線維素溶解の要因の禁止によって機能します。RFXIIIは、酵母発現系を介して合成的に生物工学的に操作され、静脈内投与される。

臨床試験では、出血エピソードを治療するために、薬物を4週間に1回投与するか、またはオンデマンドで投与した。 第XIII因子欠乏症の治療としてのrFXIIIの導入は、血漿ベースの治療に存在する病原性感染のリスクを排除する。 rFXIIIの処置はまた献血、従って増加する供給および製品品質に依存しません。 RFXIIIの開発の最も大きい恐れの1つはボディが蛋白質への免疫応答を取付けることでした;但し、複数の安全およびpharmacokineticsの調査はrFXIIIまたは準のイーストプロ

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