Plasma fresco congelato e crioprecipitatomodifica

Il plasma fresco congelato e il crioprecipitato sono il pilastro della terapia per la carenza di fattore XIII, ma comportano un rischio correlato alla trasfusione.

Concentrati di fattore XIII

Due concentrati di fattore XIII prodotti commercialmente sono attualmente disponibili in Europa, uno prodotto da Bio Products Laboratory (BPL) e disponibile solo nel Regno Unito. L’altro, Fibrogammin-P, è prodotto da Beringwerke della Germania. Negli Stati Uniti. Il concentrato di FXIII è disponibile soltanto nell’ambito del programma Investigational New Drug (IND) della Federal Drug Administration, o con la prova clinica.

Fattore ricombinante XIIIEdit

Il fattore XIII ricombinante (rFXIII) è l’unica alternativa farmacologica alla ricezione di trasfusioni di sangue, il trattamento tradizionale per la carenza di fattore XIII. Il rFXIII di Novo Nordisk, catridecacog, è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense nel 2014. Sebbene sia una proteina ricombinante, la subunità rFXIII A è identica nella struttura e nella funzione alla subunità A del fattore XIII prodotta naturalmente nel corpo da individui sani. Questi pazienti hanno bisogno di subunità esogena A del fattore XIII poiché hanno una mutazione che impedisce la produzione della subunità A. Tuttavia, poiché la subunità B si trova su un cromosoma separato, i pazienti con deficit di fattore XIII producono normalmente la subunità B. Quando queste due subunità interagiscono nel plasma, l’enzima viene attivato e può agire all’interno della cascata di coagulazione. rFXIII agisce inibendo i fattori di fibrinolisi che enzimaticamente fendono la matrice di fibrina, portando alla formazione finale di coaguli.

rFXIII è sinteticamente bio-ingegnerizzato attraverso un sistema di espressione del lievito e somministrato per via endovenosa. Negli studi clinici, il farmaco è stato somministrato una volta ogni quattro settimane o somministrato su richiesta per trattare gli episodi emorragici. L’introduzione di rFXIII come trattamento per la carenza di fattore XIII elimina il rischio di infezione patogena presente nei trattamenti a base di plasma. Il trattamento rFXIII non dipenderebbe anche dalle donazioni di sangue, aumentando di conseguenza la disponibilità e la qualità del prodotto. Uno dei più grandi timori nello sviluppo di rFXIII era che il corpo avrebbe montato una risposta immunitaria alla proteina; tuttavia, diversi studi di sicurezza e farmacocinetica non hanno riportato alcuna risposta immunogenica a rFXIII o prodotti di lievito associati.

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