Plasma fresco congelado y crioprecipitadoeditar

El plasma fresco congelado y el crioprecipitado son el pilar de la terapia para la deficiencia del factor XIII, pero conllevan riesgos relacionados con la transfusión.

Concentrados de factor XIII Edit

Dos concentrados de factor XIII producidos comercialmente están actualmente disponibles en Europa, uno fabricado por Bio Products Laboratory (BPL) y solo disponible en el Reino Unido. El otro, Fibrogammin-P, es producido por Beringwerke de Alemania. En los estados UNIDOS El concentrado FXIII solo está disponible bajo el Programa de Nuevos Medicamentos en Investigación (IND) de la Administración Federal de Medicamentos o a través de un ensayo clínico.

Factor XIII recombinante (rFXIII) es la única alternativa farmacológica a recibir transfusiones de sangre, el tratamiento tradicional para la deficiencia del factor XIII. El rFXIII de Novo Nordisk, catridecacog, fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos en 2014. Aunque es una proteína recombinante, la subunidad rFXIII A es idéntica en estructura y función a la subunidad A del factor XIII producida naturalmente en el cuerpo por individuos sanos. Estos pacientes necesitan la subunidad exógena A del factor XIII, ya que tienen una mutación que impide la producción de la subunidad A. Sin embargo, dado que la subunidad B se encuentra en un cromosoma separado, los pacientes con deficiencia de factor XIII en realidad producen la subunidad B normalmente. Cuando estas dos subunidades interactúan en el plasma, la enzima se activa y puede actuar dentro de la cascada de coagulación. El rFXIII actúa inhibiendo los factores de fibrinólisis que hienden enzimáticamente la matriz de fibrina, dando lugar a la formación final de coágulos.

rFXIII se bio-diseña sintéticamente a través de un sistema de expresión de levadura y se administra por vía intravenosa. En los ensayos clínicos, el medicamento se administró una vez cada cuatro semanas o se administró a pedido para tratar los episodios hemorrágicos. La introducción del rFXIII como tratamiento para la deficiencia del factor XIII elimina el riesgo de infección patógena presente en los tratamientos basados en plasma. El tratamiento con rFXIII tampoco dependería de las donaciones de sangre, lo que aumentaría la disponibilidad y la calidad del producto. Uno de los mayores temores en el desarrollo de rFXIII era que el cuerpo montara una respuesta inmunitaria a la proteína; sin embargo, varios estudios de seguridad y farmacocinética no han reportado respuesta inmunogénica a rFXIII o productos de levadura asociados.

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