Frisch gefrorenes Plasma und Kryopräzipitatbearbeiten

Frisch gefrorenes Plasma und Kryopräzipitat sind die Hauptstütze der Therapie bei Faktor XIII-Mangel, bergen jedoch ein Transfusionsrisiko.

Faktor XIII Konzentratebearbeiten

Derzeit sind in Europa zwei kommerziell hergestellte Faktor XIII Konzentrate erhältlich, eines von Bio Products Laboratory (BPL) und nur in Großbritannien erhältlich. Das andere, Fibrogammin-P, wird von den Beringwerken in Deutschland hergestellt. In den USA. FXIII-Konzentrat ist nur im Rahmen des Investigational New Drug (IND) -Programms der Federal Drug Administration oder im Rahmen einer klinischen Studie erhältlich.

Rekombinanter Faktor XIIIEdit

Rekombinanter Faktor XIII (rFXIII) ist die einzige Arzneimittelalternative zu Bluttransfusionen, der traditionellen Behandlung von Faktor XIII-Mangel. Novo Nordisks rFXIII, Catridecacog, wurde 2014 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zugelassen. Obwohl es sich um ein rekombinantes Protein handelt, ist die rFXIII-Untereinheit A in Struktur und Funktion identisch mit der A-Untereinheit von Faktor XIII, die von gesunden Personen natürlich im Körper produziert wird. Diese Patienten benötigen die exogene Untereinheit A von Faktor XIII, da sie eine Mutation aufweisen, die die Produktion der A-Untereinheit verhindert. Da sich die B-Untereinheit jedoch auf einem separaten Chromosom befindet, produzieren Patienten mit Faktor XIII-Mangel die B-Untereinheit tatsächlich normal. Wenn diese beiden Untereinheiten im Plasma interagieren, wird das Enzym aktiviert und kann innerhalb der Gerinnungskaskade wirken. rFXIII wirkt durch Hemmung von Fibrinolysefaktoren, die die Fibrinmatrix enzymatisch spalten, was zur endgültigen Bildung von Gerinnseln führt.

rFXIII wird synthetisch über ein Hefe-Expressionssystem biotechnologisch hergestellt und intravenös verabreicht. In klinischen Studien wurde das Medikament einmal alle vier Wochen oder bei Bedarf verabreicht, um Blutungsepisoden zu behandeln. Die Einführung von rFXIII als Behandlung für Faktor-XIII-Mangel eliminiert das Risiko einer pathogenen Infektion, die in plasmabasierten Behandlungen vorhanden ist. Die rFXIII-Behandlung wäre auch nicht von Blutspenden abhängig, was die Verfügbarkeit und Produktqualität erhöht. Eine der größten Befürchtungen bei der Entwicklung von rFXIII war, dass der Körper eine Immunantwort auf das Protein auslösen würde; Mehrere Sicherheits- und Pharmakokinetikstudien haben jedoch keine immunogene Reaktion auf rFXIII oder assoziierte Hefeprodukte berichtet.

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